El componente de ARN de la telomerasa (TERC) presenta una función no canónica en la mielopoyesis, ya que actúa como factor de transcripción que se une a una secuencia consenso de ADN y atrae la ARN polimerasa II, facilitando así la expresión de los principales genes responsables de la mielopoyesis.

En este sentido, el equipo investigador ha desarrollado varios aptámeros (oligonucléotidos monocatenarios cortos que se unen a moléculas diana y que son alternativas prometederoas a los anticuerpos) basados en la secuencia CR4/CR5 de TERC para investigar si estas pequeñas moléculas también podían aumentar la mielopoyesis. Se han descubierto dos aptámeros capaces de aumentar el número de neutrófilos y macrófagos, sin afectar el número de eritrocitos en modelos de pez cebra. Los aptámeros han funcionado en las pruebas realizadas como la molécula de TERC, regulando la expresión de los principales genes de la mielopoyesis uniéndose a secuencias específicas de ADN en las regiones reguladoras de estos genes diana y reclutando la ARN Pol II para activiar la transcripción.

Se han utilizado modelos preclínicos de pez cebra de enfermedades que cursan con neutropenia como la disqueratosis congénita y la enfermedad poiquilodermia con neutropenia demostrando el efecto terapéutico de los aptámeros desarrollados. El tratamiento usando los correspondientes aptámeros humanizados consiguió revertir las neutropenias, aumentó la expresión de los genes reguladores de la mielopoyesis y restauró la mielopoyesis en células pluripotentes inducidas (iPSC) procedentes de pacientes con disqueratosis congénita con mutaciones en TERC.

Se cuenta por tanto con dos aptámeros que pueden ser utilizados como terapia para neutropenias congénitas y adquiridas.