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    Plan de negocio de nuevos áptameros para el tratamiento de neutropenias congénitas y adquiridas

    El componente de ARN de la telomerasa (TERC) presenta una función no canónica en la mielopoyesis, ya que actúa como factor de transcripción que se une a una secuencia consenso de ADN y atrae la ARN polimerasa II, facilitando así la expresión de los principales genes responsables de la mielopoyesis.

    En este sentido, el equipo investigador ha desarrollado varios aptámeros (oligonucléotidos monocatenarios cortos que se unen a moléculas diana y que son alternativas prometederoas a los anticuerpos) basados en la secuencia CR4/CR5 de TERC para investigar si estas pequeñas moléculas también podían aumentar la mielopoyesis. Se han descubierto dos aptámeros capaces de aumentar el número de neutrófilos y macrófagos, sin afectar el número de eritrocitos en modelos de pez cebra. Los aptámeros han funcionado en las pruebas realizadas como la molécula de TERC, regulando la expresión de los principales genes de la mielopoyesis uniéndose a secuencias específicas de ADN en las regiones reguladoras de estos genes diana y reclutando la ARN Pol II para activiar la transcripción.

    Se han utilizado modelos preclínicos de pez cebra de enfermedades que cursan con neutropenia como la disqueratosis congénita y la enfermedad poiquilodermia con neutropenia demostrando el efecto terapéutico de los aptámeros desarrollados. El tratamiento usando los correspondientes aptámeros humanizados consiguió revertir las neutropenias, aumentó la expresión de los genes reguladores de la mielopoyesis y restauró la mielopoyesis en células pluripotentes inducidas (iPSC) procedentes de pacientes con disqueratosis congénita con mutaciones en TERC.

    Se cuenta por tanto con dos aptámeros que pueden ser utilizados como terapia para neutropenias congénitas y adquiridas.

    • Datos del proyecto
    • Datos del Investigador principal

    Categoría tecnológica

    Biotecnología de la salud: prevención, diagnóstico, pronostico, terapia

    Actuaciones solicitadas

    - Estudios de viabilidad económica y planes de negocio- Estudios de mercado, comercialización, internacionalización

    Nombre

    María Luisa Cayuela Fuentes

    Institución

    Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB)

    Provincia

    Murcia

    Qué buscamos

    • Cooperación

    Interés por un colaborador del ámbito empresarial experto en el sector con el que desarrollar la fase preclínica regulatoria y al que otorgar la licencia de este activo. Si fuese necesario, en colaboración con un grupo clínico en el consorcio, para llevar a cabo la prueba de concepto en humanos.

    Qué ofrecemos

    • Aplicaciones del proyecto
    • Estado de protección

    Terapia para neutropenias congénitas y adquiridas
    Reducción de los efectos adversos producidos por los tratamientos actuales frente a neutropenias
    Reducción de los costes de producción

    Solicitud prioritaria de patente: EP20383104.5
    PCT/EP2021/086139
    Fecha de prioridad: 16/12/2020
    Fecha de solicitud PCT: 16/12/2021

    Contacta

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